Stammzellen befinden sich im Knochenmark sowie im peripheren Blut. Sie haben die Fähigkeit, sich zu den verschiedenen Blutzellen zu differenzieren.

Diese Therapieform kann bei verschiedenen Erkrankungen eingesetzt werden. Dazu zählen:

• Akute Leukämie (Blutkrebs)
• Aplastische Anämie – Knochenmarkversagen mit Panzytopenie, das heißt eine Verringerung der Anzahl aller Zellen des Blutes (Anämie, Leukopenie und Thrombozytopenie) aufgrund von erworbener (häufig) oder angeborener (selten) Knochenmarkaplasie
• Bronchialkarzinom (Lungenkrebs) – beim kleinzelligen Lungenkrebs im frühen Stadium derzeit in der Erprobung
• Chronische Leukämie (Blutkrebs)
• Keimzelltumore – Therapieform derzeit in Erprobung
• Mammakarzinom (Brustkrebs) – bei einem Rezidiv oder im metastasierten Stadium derzeit in der Erprobung
• Morbus Hodgkin – bösartige Erkrankung, die das Lymphsystem betrifft
• Multiples Myelom (Plasmozytom) – maligne (bösartige) Erkrankung, die durch abnorme Vermehrung von Plasmazellen (speziellen Blutzellen) verursacht wird
• Myelodysplastisches Syndrom – maligne Erkrankung, die alle Reihen der Blutbildung betrifft
• Non-Hodgkin-Lymphome (NHL)  –  unter diesem Sammelbegriff werden alle malignen (bösartigen) Erkrankungen des lymphatischen Systems (malignen Lymphome) zusammengefasst, die kein Morbus Hodgkin sind
• Ovarialkarzinom (Eierstockkrebs) – derzeit in der Erprobung bei minimalem Resttumor
• Schwere kombinierte Immundefekte

Früher wurde vorwiegend die Knochenmarktransplantation durchgeführt. Heute werden vermehrt Stammzellen aus dem peripheren Blut mit Hilfe der Blutzellseparation gewonnen (Blutstammzelltransplantation), nachdem Wachstumsfaktoren diese ins But mobilisiert haben (Leukapherese).
Nachdem die Stammzellen aus dem Blut gewonnen worden sind, wird eine myeloablative Therapie durchgeführt, um alle erkrankten Blutzellen zu vernichten. Dazu ist in der Regel die Kombination einer Chemo- mit einer Strahlentherapie erforderlich.
Sind die blutbildenden Zellen zerstört, werden die Stammzellen gegeben, die dann die Bildung neuer, gesunder Blutzellen bewirken.

Man kann die folgenden Formen der Stammzelltransplantation unterscheiden:

• Autologe Stammzelltransplantation – dabei werden dem Betroffenen seine eigenen Stammzellen zurückgegeben
• Allogene Stammzelltransplantation – dabei werden dem Betroffenen Stammzellen einer anderen, aber HLA-identischen Person (meist Familienmitglieder) gegeben

Eine Stammzelltransplantation ist eine risikoreiche Therapieform, deren Indikation sehr genau geprüft werden muss.

Folgende Komplikationen können auftreten:

• Graft-versus-Host-Disease (Abstoßungsreaktion)
• Infektionen

Eine Stammzelltransplantation sollte nur in spezialisierten Zentren durchgeführt werden.