Myelodysplastisches Syndrom (MDS) – Weitere Therapie

Die Therapie des myelodysplastischen Syndroms (MDS) (Erkrankung des Knochenmarks mit gestörter Blutbildung) richtet sich nach der individuellen Risikokonstellation, insbesondere nach IPSS-R (Risikobewertungssystem nach klinischen und chromosomenbezogenen Merkmalen) bzw. IPSS-M (molekulargenetisch erweitertes Risikobewertungssystem), dem Ausmaß und der klinischen Relevanz der Zytopenien (Verminderung einer oder mehrerer Blutzellreihen), der Transfusionsabhängigkeit (regelmäßiger Bedarf an Blutübertragungen), zytogenetischen (chromosomenbezogenen) und molekulargenetischen (das Erbgut betreffenden) Veränderungen, Begleiterkrankungen, dem biologischen Alter sowie der Eignung für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (Stammzellübertragung von einem gesunden Spender) [LL1].

Allgemeine Maßnahmen

• Behandlung von Begleiterkrankungen optimieren – insbesondere kardiale (das Herz betreffende) und pulmonale (die Lunge betreffende) Erkrankungen können die klinischen Folgen einer Anämie (Blutarmut) verstärken und sind konsequent zu behandeln [LL1].
• Blutungsrisiko beachten
  • Bei Thrombozytopenie (Mangel an Blutplättchen) sollten Arzneimittel mit relevanter Beeinträchtigung der Thrombozytenfunktion (Funktion der Blutplättchen) bzw. Gerinnung (Blutgerinnung) nur nach individueller Nutzen-Risiko-Abwägung angewendet werden.
  • Bei neu auftretenden Petechien (punktförmigen Hautblutungen), Schleimhautblutungen, prolongierten (verlängerten) Blutungen oder Zeichen einer inneren Blutung ist eine umgehende ärztliche Abklärung erforderlich.
• Infektionen frühzeitig abklären und behandeln – insbesondere bei Neutropenie (Mangel an bestimmten weißen Blutkörperchen) sollten Infektionen frühzeitig erkannt und antibiotisch (mit Antibiotika) behandelt werden. Eine regelmäßige Antibiotikaprophylaxe (vorbeugende Behandlung mit Antibiotika) wird bei MDS aufgrund fehlender eindeutiger Nutzendaten nicht empfohlen [LL1].
• Klinische Studien prüfen – soweit möglich, sollten Patienten mit MDS im Rahmen klinischer Studien behandelt werden [LL1].

Konventionelle nicht-operative Therapieverfahren

• Beobachtendes Vorgehen – bei Niedrigrisiko-MDS (MDS mit niedrigem Erkrankungsrisiko) mit geringgradigen Zytopenien kann in Abhängigkeit von Alter und Begleiterkrankungen zunächst eine kontrollierte abwartende Strategie mit regelmäßigen Verlaufskontrollen ausreichend sein [LL1].
• Transfusion von Erythrozytenkonzentraten (Konzentraten roter Blutkörperchen)
  • Die Indikation richtet sich nach dem klinischen Zustand und der Symptomatik (Beschwerden) der Anämie; ein für alle Patienten verbindlicher Transfusionsschwellenwert besteht nicht [LL1].
  • Bei schwerer koronarer Herzerkrankung (Erkrankung der Herzkranzgefäße) bzw. anderen schweren Begleiterkrankungen sollte ein Hämoglobinwert über 10 g/dl angestrebt werden [LL1].
• Transfusion von Thrombozytenkonzentraten (Konzentraten von Blutplättchen)
  • Die Transfusion sollte insbesondere bei klinischen Blutungszeichen erfolgen [LL1].
  • Eine prophylaktische Thrombozytentransfusion (vorsorgliche Übertragung von Blutplättchen) sollte wegen des Risikos einer Alloimmunisierung (Bildung von Abwehrstoffen gegen fremde Blutmerkmale) nach Möglichkeit vermieden werden; Ausnahmen bestehen insbesondere bei Fieber oder schwerer Infektion [LL1].
• Eisenchelation (medikamentöse Entfernung überschüssigen Eisens) bei transfusionsbedingter Eisenüberladung (Eisenansammlung durch wiederholte Blutübertragungen) – bei einer Lebenserwartung von mehr als 2 Jahren kann nach mindestens 20 transfundierten Erythrozytenkonzentraten bzw. bei einem Serumferritin > 1.000 ng/ml eine Eisenchelation erwogen werden [LL1]. Die randomisierte TELESTO-Studie zeigte unter Deferasirox eine Verlängerung des ereignisfreien Überlebens (Zeit bis zu festgelegten Krankheitsereignissen oder Tod) gegenüber Placebo (Scheinmedikament); aufgrund methodischer Limitationen (methodischer Einschränkungen) ist insbesondere eine Aussage zum Gesamtüberleben (Überlebensdauer unabhängig von der Todesursache) nur eingeschränkt möglich [1].
• Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
  • Sie ist das bisher einzige potenziell kurative Therapieverfahren (möglicherweise heilendes Behandlungsverfahren) des MDS [LL1].
  • Jeder für eine allogene Stammzelltransplantation geeignete Patient mit MDS sollte bereits bei Diagnosestellung in einem Transplantationszentrum (Spezialzentrum für Stammzellübertragungen) vorgestellt werden [LL1].
  • Die Indikation besteht insbesondere bei Hochrisiko-MDS (MDS mit hohem Erkrankungsrisiko). Auch bei Niedrigrisiko-MDS kann bei schwerer Zytopenie, insbesondere Thrombozytopenie mit Versagen der Erstlinientherapie (ersten regulären Behandlungsstufe), bzw. bei prognostisch ungünstigen zytogenetischen oder molekulargenetischen Merkmalen eine allogene Stammzelltransplantation indiziert sein [LL1].
  • Bei Patienten mit Niedrigrisiko-MDS nach IPSS-R, jedoch hohem Risiko nach IPSS-M, kann eine zeitnahe allogene Stammzelltransplantation sinnvoll sein [LL1].
  • Bei Patienten im Alter von 50-75 Jahren mit fortgeschrittenem MDS zeigte die prospektive (vorausschauend geplante) BMT-CTN-1102-Studie bei Verfügbarkeit eines passenden Spenders einen Überlebensvorteil einer Strategie mit allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit reduzierter Konditionierungsintensität (verringerter Intensität der vorbereitenden Behandlung) gegenüber einer Strategie ohne verfügbaren Spender [2].

Impfungen

• Influenza (Grippe) – jährliche saisonale Impfung gemäß STIKO-Empfehlung [LL1, LL2].
• COVID-19 – Impfung bzw. Auffrischimpfung gemäß der jeweils aktuellen STIKO-Empfehlung und der individuellen Indikation [LL1, LL2].
• Pneumokokken (bestimmte Bakterien, die insbesondere Atemwegsinfektionen verursachen können) – Impfung gemäß der aktuellen STIKO-Empfehlung unter Berücksichtigung von Alter und individueller Indikation [LL1, LL2].
• Weitere Impfungen – der Impfstatus ist entsprechend den aktuellen STIKO-Empfehlungen zu überprüfen und bei bestehender Indikation zu vervollständigen [LL2].

Regelmäßige Kontrolluntersuchungen

• Regelmäßige Blutbildkontrollen – das Blutbild ist im Krankheitsverlauf regelmäßig zu kontrollieren [LL1].
• Knochenmarkuntersuchung (Untersuchung des blutbildenden Knochenmarks) – bei Verdacht auf Krankheitsprogression (Fortschreiten der Erkrankung) bzw. vor geplanter kurativer Therapie ist eine Knochenmarkuntersuchung empfohlen [LL1].
• Prospektiv geplante Verlaufskontrolle des Knochenmarks – wenn sich aus einer veränderten Risikostratifizierung (Einteilung nach Erkrankungsrisiko) therapeutische Konsequenzen ergeben können, sollten sequenzielle (aufeinanderfolgende) Untersuchungen prospektiv geplant werden. Die Onkopedia-Leitlinie nennt für Knochenmarkzytomorphologie (Beurteilung der Zellgestalt im Knochenmark), Zytogenetik (Untersuchung der Chromosomen) und FISH-Analyse (gezielte Untersuchung von Chromosomenveränderungen mit Fluoreszenzsonden) ein Intervall von 12 Monaten [LL1].
• Molekulargenetische Verlaufskontrollen – die Bestimmung molekularer Hochrisikomutationen (genetischer Veränderungen mit ungünstiger Prognose) kann zur Risikostratifizierung und Therapiesteuerung nach IPSS-M eingesetzt werden. Für entsprechende molekulargenetische Untersuchungen nennt die Onkopedia-Leitlinie ein Intervall von 12 Monaten; distinkte Mutationen (eindeutig nachweisbare Genveränderungen) können im peripheren Blut (Blut aus dem Körperkreislauf) alle 3-6 Monate kontrolliert werden, sofern dies klinische Konsequenzen hat [LL1].
• Erneute Risikostratifizierung – aufgrund der dynamischen Entwicklung von Knochenmarkmorphologie (Beurteilung des Aufbaus und der Zellgestalt des Knochenmarks), Zytogenetik und Molekulargenetik (Untersuchung von Veränderungen des Erbguts) ist die Risikostratifizierung im Verlauf erneut zu bewerten, wenn sich daraus therapeutische Konsequenzen ergeben können [LL1].
• Kontrolle einer transfusionsbedingten Eisenüberladung – bei wiederholten Erythrozytentransfusionen sind die kumulative Transfusionsbelastung (Gesamtmenge der erhaltenen Blutübertragungen) und das Serumferritin im Verlauf zu erfassen [LL1].

Rehabilitation (Wiederherstellung der körperlichen und funktionellen Leistungsfähigkeit)

• Spezielle Rehabilitationsmaßnahmen – diese sind in der Regel jüngeren Patienten mit MDS vorbehalten, die eine intensive bzw. kurative Therapie einschließlich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation erhalten haben [LL1].

Literatur

1. Angelucci E, Li J, Greenberg P et al.: Iron Chelation in Transfusion-Dependent Patients With Low- to Intermediate-1-Risk Myelodysplastic Syndromes: A Randomized Trial. Ann Intern Med. 2020;172:513-522. doi:10.7326/M19-0916
2. Nakamura R, Saber W, Martens MJ et al.: Biologic Assignment Trial of Reduced-Intensity Hematopoietic Cell Transplantation Based on Donor Availability in Patients 50-75 Years of Age With Advanced Myelodysplastic Syndrome. J Clin Oncol. 2021;39:3328-3340. doi:10.1200/JCO.20.03380

Leitlinien

1. Onkopedia-Leitlinie: Myelodysplastische Neoplasien (Myelodysplastische Syndrome, MDS). Stand März 2026. Onkopedia-Leitlinie
2. Robert Koch-Institut: Empfehlungen der Ständigen Impfkommission (STIKO) beim Robert Koch-Institut 2026. Epidemiologisches Bulletin. 2026;4:1-79. doi:10.25646/13636.5