Polyzythämie – Medikamentöse Therapie

Therapieziel

• Verhinderung arterieller und venöser Thrombosen (Gefäßverschlüsse durch Blutgerinnsel) sowie schwerer Blutungen. Der Hämatokrit (Hkt) soll bei Frauen und Männern dauerhaft < 45 % liegen. Ein routinemäßiges geschlechtsspezifisches Ziel von < 42 % für Frauen ist nicht vorgesehen [3, LL1, LL2].
• Kontrolle von Mikrozirkulationsstörungen (Störungen der Durchblutung kleinster Blutgefäße), Pruritus (Juckreiz), Fatigue (ausgeprägte Erschöpfung) und anderen krankheitsbedingten Beschwerden; Erhalt der Lebensqualität.
• Kontrolle der Myeloproliferation (übermäßige Vermehrung von Blutzellen im Knochenmark) und symptomatischen Splenomegalie (Vergrößerung der Milz) sowie möglichst Vermeidung später Krankheitskomplikationen. Eine molekulare Remission (Rückgang molekular nachweisbarer Krankheitsmerkmale) bedeutet keine gesicherte Heilung; die etablierten medikamentösen Therapien sind keine kurativen Standardverfahren [LL1].

Therapieempfehlungen bei Polycythaemia vera (Knochenmarkerkrankung mit vermehrter Bildung roter Blutkörperchen) (PV)

Voraussetzung ist eine gesicherte PV-Diagnose. Die PV ist eine klonale myeloproliferative Neoplasie (Erkrankung mit übermäßiger Bildung von Blutzellen im Knochenmark) (MPN), meistens mit JAK2-Mutation. Ein erhöhter Hkt allein beweist keine PV. Sekundäre Erythrozytosen (Vermehrung roter Blutkörperchen), beispielsweise bei Hypoxie (Sauerstoffmangel im Gewebe), Schlafapnoe (Atemaussetzer im Schlaf), Testosterontherapie oder vermehrter Erythropoietinbildung, und eine relative Erythrozytose durch vermindertes Plasmavolumen müssen abgegrenzt werden. Die nachfolgenden Empfehlungen zu ASS, Aderlässen und Zytoreduktion dürfen nicht pauschal auf diese Konstellationen übertragen werden [LL1].

Risikoadaptierte Therapie

Die klassische Thromboserisikogruppe und zusätzliche Gründe für eine Zytoreduktion sind getrennt zu beurteilen. Kardiovaskuläre Begleiterkrankungen, Symptome oder erhöhte Zellzahlen können die Behandlung beeinflussen, ersetzen jedoch nicht die Definition der Hochrisikogruppe.

Basistherapie bei beiden Risikogruppen

• Aderlass: initial meist 300–500 ml je Sitzung; Volumen und Häufigkeit an Kreislaufzustand, Körperkonstitution, Begleiterkrankungen und Verträglichkeit anpassen. Anfangs können ein bis zwei Aderlässe pro Woche erforderlich sein; später richtet sich die Frequenz nach dem Hkt. Auch unter Zytoreduktion können ergänzende Aderlässe notwendig bleiben. Ein routinemäßiger Ersatz von Plasma oder Proteinen ist nicht erforderlich; eine gegebenenfalls notwendige Volumengabe erfolgt nach klinischem Bedarf [LL1].
• Acetylsalicylsäure (ASS): in der Regel 100 mg p.o. einmal täglich bei fehlenden Gegenanzeigen. Der Nutzen niedrig dosierter ASS zur Verringerung thrombotischer Ereignisse ist durch die ECLAP-Studie gestützt. ASS ersetzt weder die Hkt-Kontrolle noch eine indizierte Zytoreduktion [4, LL1, LL2].
• Gefäßrisiken behandeln: Nikotinkarenz, gute Blutdruck-, Lipid- und Diabeteskontrolle, angepasste körperliche Aktivität und Vermeidung von Dehydratation. Eine zusätzliche antithrombotische Medikation richtet sich nach einer konkreten vaskulären Indikation und dem Blutungsrisiko [LL1].

Zusätzliche Zytoreduktion bei Niedrigrisiko-PV

Auch bei Alter < 60 Jahren ohne frühere Thrombose kann eine Zytoreduktion erforderlich werden. Maßgeblich sind insbesondere folgende Befunde und deren Verlauf [LL1, LL3]:

• schlechte Aderlasstoleranz oder eingeschränkte Durchführbarkeit, einschließlich ausgeprägten symptomatischen Eisenmangels;
• unzureichende bzw. instabile Hkt-Kontrolle trotz Aderlässen oder eine anhaltend belastende Aderlassbedürftigkeit;
• symptomatische oder progrediente Splenomegalie;
• persistierende Leukozytose (erhöhte Zahl an weißen Blutkörperchen) > 15 × 10⁹/l oder progrediente Leukozytose: mindestens Verdopplung bei Ausgangswerten < 10 × 10⁹/l bzw. mindestens 50%iger Anstieg bei Ausgangswerten > 10 × 10⁹/l. Onkopedia differenziert zwischen einer zu erwägenden Therapie bei > 15 × 10⁹/l und einer deutlicheren Empfehlung bei > 20 × 10⁹/l, jeweils nach Bestätigung der Persistenz über drei Monate;
• extreme Thrombozytose (erhöhte Zahl an Blutplättchen) > 1.500 × 10⁹/l oder PV-bedingte Blutungen unabhängig von der Thrombozytenzahl;
• persistierende, erheblich belastende PV-Symptome oder trotz Behandlung anhaltend hohes kardiovaskuläres Risiko.

Eine mäßige Thrombozytenerhöhung, beispielsweise > 600 × 10⁹/l, ist für sich allein kein automatischer Anlass zur Zytoreduktion. Ebenso soll eine Leukozytenzahl von 25 × 10⁹/l nicht als alleinige, erst abzuwartende Behandlungsschwelle verwendet werden. Zellzahlentwicklung, Beschwerden und Komplikationen sind gemeinsam zu bewerten.

Wahl und Sequenz der zytoreduktiven Therapie

1. Erstlinie: Bei geeigneten Patienten wird pegyliertes Interferon alfa (IFN) bevorzugt, besonders bei jüngeren Menschen und erwarteter langer Behandlungsdauer. Verfügbare Optionen sind Ropeginterferon alfa-2b und Peginterferon alfa-2a. Langzeitdaten zu Ropeginterferon sprechen für ein Potenzial zur Beeinflussung des Krankheitsverlaufs; eine gesicherte Heilung ist damit nicht belegt [5]. Die aktuelle EU-Zulassung von Pegasys umfasst die PV-Monotherapie bei Erwachsenen; die ältere Einordnung als ausschließlich off-label ist insoweit überholt. Ropeginterferon alfa-2b ist für Erwachsene mit PV ohne symptomatische Splenomegalie zugelassen [LL1, LL3, FI2, FI6].
2. Hydroxycarbamid: bleibt eine anerkannte Erstlinienoption, insbesondere bei ungeeigneter IFN-Therapie oder entsprechendem individuellen Behandlungsbedarf. Es ist nicht pauschal wegen einer angeblich bewiesenen leukämogenen Monotherapie als Mittel zweiter Wahl einzuordnen. Langzeittoxizitäten, vor allem Hautschäden und Hauttumoren, sind jedoch relevant [LL1, LL2, FI3].
3. Therapiewechsel: Bei Resistenz oder Unverträglichkeit unter Hydroxycarbamid kommen Ruxolitinib oder ein geeignetes IFN-Präparat infrage. Nach IFN-Versagen ist Hydroxycarbamid eine mögliche Alternative. Für Ruxolitinib setzt die PV-Zulassung eine Hydroxycarbamidresistenz oder -unverträglichkeit voraus; eine Splenomegalie ist dafür keine Voraussetzung [LL1, LL3, FI4].
4. Besondere Situationen: Anagrelid senkt ausschließlich die Thrombozyten und ist kein gleichwertiger Ersatz für eine die PV insgesamt kontrollierende Behandlung. Busulfan bleibt eine selektive Reserve bei älteren Patienten, wenn besser geeignete Alternativen ausscheiden. Radiophosphor wird wegen des Leukämierisikos nicht als Routinetherapie empfohlen [LL1].

Für einen Therapiewechsel sprechen unter anderem fortbestehende Aderlassbedürftigkeit, unkontrollierte Myeloproliferation, progrediente Milzvergrößerung, anhaltend schwere Symptome, Thrombosen oder Blutungen sowie dosislimitierende Toxizität. Eine formale Hydroxycarbamidresistenz ist anhand aktueller Kriterien und ausreichend langer Behandlung mit verträglicher Dosis zu beurteilen; eine toxische Dosissteigerung allein zum Erfüllen eines Prüfkriteriums ist nicht sinnvoll [LL1, LL3].

Beachte

Eisenmangel: Aderlässe führen häufig zu Eisenmangel. Eine routinemäßige Eisensubstitution oder Normalisierung des Ferritins ist nicht vorgesehen, da hierdurch die Erythrozytenproduktion und Aderlassbedürftigkeit zunehmen können. Ein absolutes Eisenverbot ist jedoch ebenfalls nicht sachgerecht. Bei ausgeprägtem symptomatischem Mangel kann nach strenger Indikationsstellung eine vorsichtige, niedrig dosierte Substitution unter engmaschigen Blutbild- und Hkt-Kontrollen erfolgen; gleichzeitig ist eine Zytoreduktion zu prüfen. In der Schwangerschaft ist bei nachgewiesenem Eisenmangel eine individuelle hämatologisch-geburtshilfliche Abwägung erforderlich. Eine pauschale Eisendosis wird nicht empfohlen [LL1, LL4].

Blutungsrisiko bei sehr hohen Thrombozyten: Eine extreme Thrombozytose kann mit einem erworbenen von-Willebrand-Syndrom (Störung der Blutgerinnung) einhergehen. Insbesondere bei Werten > 1.000 × 10⁹/l, Blutungszeichen oder entsprechender Anamnese sind Blutungsrisiko und von-Willebrand-Faktor-Aktivität (vWF-Aktivität) vor ASS-Gabe zu berücksichtigen. Bei relevanter Blutungsneigung bzw. deutlich verminderter Aktivität, insbesondere < 30 %, soll ASS zunächst nicht gegeben und die Zytoreduktion vorrangig geprüft werden. Ein hoher Thrombozytenwert rechtfertigt keine unkritische Intensivierung der Plättchenhemmung [LL1].

Nach Thrombose: Zusätzlich zur PV-Kontrolle ist eine ereignisgerechte Sekundärprophylaxe erforderlich. Nach venösen Thromboembolien kann eine längerfristige Antikoagulation angezeigt sein. ASS wird unter therapeutischer Antikoagulation nicht automatisch zusätzlich verordnet, da die Kombination das Blutungsrisiko erhöht; eine eigenständige arterielle Indikation ist gesondert zu prüfen [LL1, LL4].

Verlaufskontrollen und Sondersituationen

• Kontrollen: Blutbild einschließlich Differenzialblutbild, Hkt, Beschwerden, Milzgröße, Thrombosen, Blutungen und Aderlassbedarf regelmäßig erfassen. Nach Therapiebeginn und Dosisänderungen sind die Kontrollen engmaschiger als in stabiler Erhaltung; substanzspezifisch Nieren-, Leber-, Schilddrüsen- und gegebenenfalls Lipidwerte ergänzen. Unter IFN psychische Symptome und Autoimmunphänomene (Vorgänge, bei denen sich das Immunsystem gegen den eigenen Körper richtet), unter Hydroxycarbamid und Ruxolitinib Hautveränderungen beachten [LL1, FI2–FI4, FI6].
• Ansprechen: Neben Hkt < 45 % sind Blutbild, Aderlassfreiheit, Symptomkontrolle und Milzbefund relevant. Eine Abnahme der JAK2V617F-Variantenallelfraktion (VAF) kann zusätzliche Verlaufsinformationen liefern. Sie ist kein alleiniger Grund, eine klinisch wirksame Behandlung abzusetzen oder eine Heilung anzunehmen [2, LL1].
• Kinderwunsch und Schwangerschaft: frühzeitig interdisziplinär planen. Wenn eine Zytoreduktion erforderlich ist, wird IFN bevorzugt; Eignung und Datenlage müssen für das konkrete Präparat geprüft werden. Ropeginterferon wird in der Schwangerschaft laut Fachinformation nicht empfohlen; Peginterferon alfa-2a kommt nur nach individueller Nutzen-Risiko-Abwägung infrage. Hydroxycarbamid und Ruxolitinib sind in Schwangerschaft und Stillzeit kontraindiziert. Der Hkt soll im schwangerschaftsbezogenen Normalbereich gehalten werden; das allgemeine Ziel < 45 % ersetzt diese Anpassung nicht. ASS und gegebenenfalls niedermolekulares Heparin werden entsprechend dem geburtshilflichen und thrombotischen Risiko eingesetzt [LL1, LL4, FI1–FI4, FI6].
• Operationen: Hkt und sonstige Blutwerte vor planbaren Eingriffen optimieren. ASS-Pause und Thromboseprophylaxe richten sich nach Eingriff, Blutungsrisiko und individuellen Gefäßindikationen; die Planung erfolgt gemeinsam mit Operateuren und Anästhesiologie [LL1].
• Progressionsverdacht: neu auftretende Anämie (Blutarmut), abnehmende Aderlassbedürftigkeit ohne entsprechende Therapie, leukoerythroblastisches Blutbild, zunehmende Splenomegalie oder konstitutionelle Symptome erfordern eine Abklärung auf Post-PV-Myelofibrose (Umbau des Knochenmarks zu Bindegewebe infolge der PV) bzw. Transformation. Die Behandlung folgt dann den Empfehlungen für das jeweilige Krankheitsstadium [LL1].

Wirkstoffe (Hauptindikationen)

Die Dosierungen beziehen sich auf Erwachsene. Auswahl, Titration, Organfunktionsanpassungen und Therapieunterbrechungen erfolgen fachärztlich nach Blutbild, Verträglichkeit und aktueller Fachinformation.

Thrombozytenaggregationshemmer

• Wirkweise: irreversible Hemmung der thrombozytären Cyclooxygenase-1 und damit der Thromboxan-A₂-Bildung.
• Indikation: Thromboseprophylaxe und Behandlung ASS-responsiver Mikrozirkulationsstörungen bei PV [LL1].
• Kontraindikationen: unter anderem Überempfindlichkeit bzw. salicylat-/NSAR-induziertes Asthma, akute gastrointestinale Ulzera (Geschwüre im Magen-Darm-Trakt), hämorrhagische Diathese (erhöhte Blutungsneigung), Leber- oder Nierenversagen, schwere nicht ausreichend behandelte Herzinsuffizienz (Herzschwäche) sowie gleichzeitiges Methotrexat ≥ 15 mg/Woche. Schwangerschaftsbezogene Vorgaben sind dosisabhängig; niedrig dosierte ASS erfordert geburtshilfliche Überwachung [FI1].
• Nebenwirkungen: vor allem Blutungen einschließlich gastrointestinaler und intrakranieller Blutungen, gastrointestinale Beschwerden und Ulzera; Überempfindlichkeitsreaktionen bzw. Bronchospasmus (Verkrampfung der Bronchialmuskulatur) [FI1].

Pegylierte Interferone alfa

• Wirkweise: antiproliferative und immunmodulierende Effekte; Kontrolle der gesteigerten Hämatopoese (Blutbildung) und bei einem Teil der Patienten Rückgang der JAK2-mutierten Zellpopulation [LL1].
• Indikation: zytoreduktionsbedürftige PV, bei geeigneten Patienten bevorzugte Erstlinienoption. Bei Ropeginterferon ist die Zulassungsbegrenzung hinsichtlich symptomatischer Splenomegalie zu beachten [LL1, LL3, FI2, FI6].
• Kontraindikationen: präparatspezifisch. Dazu gehören insbesondere relevante Autoimmunerkrankungen, nicht ausreichend kontrollierbare Schilddrüsenerkrankungen und schwere Leberfunktionsstörungen. Bei Ropeginterferon bestehen unter anderem Gegenanzeigen bei schweren psychiatrischen Erkrankungen einschließlich entsprechender Anamnese, schweren kardiovaskulären Erkrankungen, GFR < 15 ml/min, immunsupprimierten Transplantationspatienten und gleichzeitiger Telbivudingabe. Bei Peginterferon alfa-2a sind schwere psychiatrische Erkrankungen bei Erwachsenen ein wesentlicher Warnhinweis mit strenger individueller Abwägung. Vollständige Gegenanzeigen siehe jeweilige Fachinformation [FI2, FI6].
• Nebenwirkungen: grippeähnliche Beschwerden, Fatigue, Myalgien (Muskelschmerzen), Reaktionen an der Injektionsstelle, Zytopenien (Mangel an Blutzellen), Transaminasenanstieg, Schilddrüsenfunktionsstörungen, autoimmune Erkrankungen sowie Depression und andere neuropsychiatrische Störungen. Neue psychische Beschwerden müssen rasch ärztlich bewertet werden [FI2, FI6].

Antimetabolit zur Zytoreduktion

• Wirkweise: Hemmung der Ribonukleotidreduktase und damit der DNA-Synthese; Verminderung der gesteigerten Blutzellproduktion.
• Indikation: zytoreduktionsbedürftige PV; Auswahl insbesondere nach Alter, Komorbiditäten, Therapiezielen und IFN-Eignung [LL1, LL2].
• Kontraindikationen: ausgeprägte Knochenmarkdepression (verminderte Blutbildung im Knochenmark), insbesondere Leukozyten < 2,5 × 10⁹/l, Thrombozyten < 100 × 10⁹/l oder schwere Anämie; Schwangerschaft, Stillzeit und Überempfindlichkeit. Reproduktionsmedizinische Beratung und verlässliche Kontrazeption gemäß Fachinformation [FI3].
• Nebenwirkungen: Myelosuppression (Unterdrückung der Blutbildung im Knochenmark), gastrointestinale Beschwerden, Mukositis (Entzündung der Schleimhäute), Haut- und Nagelveränderungen, Beinulzera und nichtmelanozytäre Hauttumoren. Sekundäre Leukämien (Blutkrebserkrankungen) sind bei PV-Langzeitverläufen beschrieben; der Anteil von Grunderkrankung und HU-Behandlung ist nicht sicher getrennt zuzuordnen [LL1, FI3].

Januskinase-Inhibitor

• Wirkweise: Hemmung der Januskinasen JAK1 und JAK2; Verminderung gesteigerter Zellsignale und inflammatorischer Zytokinwirkungen.
• Indikation: PV nach HU-Resistenz oder -Unverträglichkeit. RESPONSE und MAJIC-PV belegen Vorteile bei hämatologischer Kontrolle und Symptomen; RESPONSE untersuchte zusätzlich die Milzvolumenreduktion. In MAJIC-PV war ein molekulares Ansprechen mit günstigeren Verlaufsparametern assoziiert; daraus folgt kein gesichertes Heilungs- oder individuelles Überlebensversprechen [1, 2, FI4].
• Kontraindikationen: Überempfindlichkeit, Schwangerschaft und Stillzeit. Niedrige Zellzahlen sind gesonderte Dosis- bzw. Unterbrechungskriterien: bei Thrombozyten < 50 × 10⁹/l, absoluten Neutrophilen < 0,5 × 10⁹/l oder Hämoglobin (Hb) < 8 g/dl Behandlung unterbrechen. Der Neutrophilengrenzwert darf nicht mit der Gesamtleukozytenzahl gleichgesetzt werden [FI4].
• Nebenwirkungen: Anämie, Thrombozytopenie (Mangel an Blutplättchen) und Neutropenie (Mangel an bestimmten weißen Blutkörperchen), Infektionen einschließlich Herpes zoster (Gürtelrose) und opportunistischer Infektionen, Gewichtszunahme, Lipidanstieg und erhöhte Leberwerte. Vor Beginn Infektionsrisiken und Impfstatus prüfen; Hauttumorrisiko und kardiovaskuläre Risikofaktoren berücksichtigen [FI4].

Selektive Thrombozytensenkung – Sonderstellung

• Wirkweise: Hemmung der Megakaryozytenreifung und Thrombozytenproduktion; zusätzlich Phosphodiesterase-3-Hemmung mit kardiovaskulären Wirkungen.
• Indikation: bei PV nur besondere fachärztlich begründete Situationen zur ergänzenden Thrombozytenkontrolle; kein gleichrangiger Ersatz für IFN, HU oder Ruxolitinib [LL1].
• Kontraindikationen: bei Xagrid unter anderem mittelschwere bis schwere Leberinsuffizienz (eingeschränkte Leberfunktion) und mittelschwere bis schwere Niereninsuffizienz (eingeschränkte Nierenfunktion), Kreatinin-Clearance < 50 ml/min. Vor Beginn kardiovaskuläre Untersuchung einschließlich EKG und Echokardiographie; bei kardialen Risiken besonders strenge Abwägung [FI5].
• Nebenwirkungen: Kopfschmerzen, Palpitationen (spürbares Herzklopfen), Tachykardie (beschleunigter Herzschlag), Flüssigkeitsretention (Wassereinlagerung im Körper), Diarrhoe (Durchfall), Anämie und mögliche schwere kardiale Komplikationen. Mit ASS kann das Blutungsrisiko steigen. Abruptes Absetzen vermeiden: Rebound-Thrombozytose kann thrombotische Komplikationen einschließlich Hirninfarkt (Schlaganfall durch ein verstopftes Blutgefäß im Gehirn) begünstigen; bei notwendigem Absetzen engmaschige Blutbildkontrolle und Anschlussbehandlung planen [LL1, FI5].

Reserveverfahren: Busulfan ist wegen potenzieller Langzeittoxizität und Myelosuppression ausschließlich ausgewählten, meist älteren Patienten vorbehalten, wenn andere Optionen ungeeignet sind. Radiophosphor gehört nicht zur heutigen Routinetherapie. Eine allogene Stammzelltransplantation ist bei chronischer PV keine Standardmaßnahme; sie wird vor allem bei ausgewählten Patienten mit Transformation geprüft [LL1].

Neue Therapieentwicklung

Das Hepcidin-Mimetikum Rusfertid wurde am 28. August 2026 in den USA als Mimrylo für Erwachsene mit PV zugelassen. Es begrenzt die Eisenverfügbarkeit für die Erythropoese (Bildung roter Blutkörperchen) und kann den Aderlassbedarf vermindern. Diese Wirkung ist nicht mit einer umfassenden Zytoreduktion gleichzusetzen. Aus der US-Zulassung lässt sich keine reguläre Anwendungsempfehlung für Deutschland bzw. die EU ableiten; eine EU-Zulassung wurde bei der Aktualisierung nicht nachgewiesen. Ein gesicherter Ersatz für ASS oder eine bewiesene Verringerung thrombotischer Ereignisse ist daraus ebenfalls nicht abzuleiten. Die randomisierte VERIFY-Studie wurde im Oktober 2026 publiziert [6, FI7].

Supplemente (Nahrungsergänzungsmittel; Vitalstoffe)

Geeignete Nahrungsergänzungsmittel für Anti-Aging, Schutz vor oxidativem Stress, Energiestoffwechsel und Zellregeneration sollten die folgenden Vitalstoffe enthalten:

• Vitamine (C, E, B2)
• Spurenelemente (Chrom, Kupfer, Mangan, Selen, Zink)
• Sekundäre Pflanzenstoffe (Anthocyanidine aus Heidelbeer-Extrakt, Curcumin, Grüntee-Extrakt (Epigallocatechingallat), Quercetin, Resveratrol)
• Weitere Vitalstoffe (Spermidin)

Beachte: Die aufgeführten Vitalstoffe sind kein Ersatz für eine medikamentöse Therapie. Nahrungsergänzungsmittel sind dazu bestimmt, die allgemeine Ernährung in der jeweiligen Lebenssituation zu ergänzen.

Für Fragen zum Thema Nahrungsergänzungsmittel stehen wir Ihnen gerne kostenfrei zur Verfügung.

Nehmen Sie bei Fragen dazu bitte per E-Mail – info@docmedicus.de – Kontakt mit uns auf, und teilen Sie uns dabei Ihre Telefonnummer mit und wann wir Sie am besten erreichen können.

Abkürzungsverzeichnis

• ASS: Acetylsalicylsäure
• PV: Polycythaemia vera
• MPN: myeloproliferative Neoplasie
• Hkt: Hämatokrit
• IFN: Interferon
• HU: Hydroxyurea
• GFR: glomeruläre Filtrationsrate
• Hb: Hämoglobin
• vWF: von-Willebrand-Faktor
• VAF: Variantenallelfraktion
• EKG: Elektrokardiogramm
• NSAR: nichtsteroidale Antirheumatika
• ET: essenzielle Thrombozythämie
• DNA: Desoxyribonukleinsäure
• JAK: Januskinase
• CYP: Cytochrom-P450-Enzymfamilie
• ECLAP: Bezeichnung einer klinischen PV-Studie
• MAJIC-PV: Bezeichnung einer klinischen PV-Studie
• RESPONSE: Bezeichnung einer klinischen PV-Studie
• VERIFY: Bezeichnung einer klinischen PV-Studie
• EU: Europäische Union
• FDA: US-amerikanische Arzneimittelbehörde
• EPA: Eicosapentaensäure
• DHA: Docosahexaensäure
• KBE: koloniebildende Einheiten
• p.o.: Einnahme über den Mund

Literatur

1. Vannucchi AM et al.: Ruxolitinib versus Standard Therapy for the Treatment of Polycythemia Vera. N Engl J Med 2015;372:426–435. doi: 10.1056/nejmoa1409002.
2. Harrison CN et al.: Ruxolitinib Versus Best Available Therapy for Polycythemia Vera Intolerant or Resistant to Hydroxycarbamide in a Randomized Trial. J Clin Oncol 2023;41:3534–3544. doi: 10.1200/jco.22.01935.
3. Marchioli R et al.: Cardiovascular Events and Intensity of Treatment in Polycythemia Vera. N Engl J Med 2013;368:22–33. doi: 10.1056/nejmoa1208500.
4. Landolfi R et al.: Efficacy and Safety of Low-Dose Aspirin in Polycythemia Vera. N Engl J Med 2004;350:114–124. doi: 10.1056/nejmoa035572.
5. Gisslinger H et al.: Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment. Leukemia 2023;37:2129–2132. doi: 10.1038/s41375-023-02008-6.
6. Kuykendall AT et al.: VERIFY: A Phase III Trial of Rusfertide Versus Placebo in Phlebotomy-Dependent Patients With Polycythemia Vera Receiving Standard-of-Care Therapy. J Clin Oncol 2026; online 13. Oktober 2026. doi: 10.1200/jco-26-00992.

Leitlinien

1. Lengfelder E et al.: Polycythaemia Vera (PV). Onkopedia, Stand September 2023, aktuell gültige Fassung. Leitlinie [LL1].
2. Barbui T et al.: Philadelphia chromosome-negative classical myeloproliferative neoplasms: revised management recommendations from European LeukemiaNet. Leukemia 2018;32:1057–1069. doi: 10.1038/s41375-018-0077-1 [LL2].
3. Marchetti M et al.: Appropriate management of polycythaemia vera with cytoreductive drug therapy: European LeukemiaNet 2021 recommendations. Lancet Haematol 2022;9:e301–e311. doi: 10.1016/s2352-3026(22)00046-1 [LL3].
4. McMullin MF et al.: A guideline for the management of specific situations in polycythaemia vera and secondary erythrocytosis: A British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol 2019;184:161–175. doi: 10.1111/bjh.15647 [LL4].

Fachinformationen und Zulassungsinformationen

1. ratiopharm: ASS-ratiopharm PROTECT 100 mg, Fachinformation, Stand November 2025. Fachinformation [FI1].
2. European Medicines Agency: Besremi (Ropeginterferon alfa-2b), aktuelle Produktinformation. Summary of Product Characteristics [FI2].
3. Litalir (Hydroxycarbamid), Fachinformation, Stand Dezember 2024. Fachinformation [FI3].
4. European Medicines Agency: Jakavi (Ruxolitinib), aktuelle Produktinformation. Summary of Product Characteristics [FI4].
5. European Medicines Agency: Xagrid (Anagrelid), aktuelle Produktinformation; ergänzende Sicherheitsinformation zum Absetzen vom 22. Februar 2022. Produktinformation; Sicherheitsinformation [FI5].
6. European Medicines Agency: Pegasys (Peginterferon alfa-2a), aktuelle Produktinformation einschließlich PV-Indikation und PV-Dosierung. Summary of Product Characteristics [FI6].
7. U.S. Food and Drug Administration: FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. 28. August 2026. Zulassungsmitteilung zu Mimrylo (Rusfertid) [FI7].